HAEMVOLUTION – Terapia Genica. La nuova frontiera del trattamento dell’emofilia A
BioMarin Pharmaceutical Italia
Categoria: Ambito Eccellenze Informazione Scientifica Prodotti Innovativi/Lanci
HAEMVOLUTION è stato un progetto educazionale a cascata nato nel 2020 dalla necessità di coinvolgere in modo progressivo e continuo tutti gli stakeholder Italiani di riferimento nell’area terapeutica dell’emofilia, in preparazione dell’arrivo della prima terapia genica per l’emofilia A (valoctocogene roxaparvovec ) in Italia nel 2024. Per questo motivo è stato definito un gruppo di lavoro multidisciplinare composto da ematologi, ortopedici, psicologo, esperto di laboratorio e rappresentanti delle associazioni nazionali di pazienti e nel corso di 4 anni, il progetto ha coinvolto in totale circa 80 clinici esperti nel trattamento dell’emofilia, circa 30 membri dei team multidisciplinari che gestiscono i pazienti con emofilia (ortopedici, epatologi, psicologi, infermieri), laboratoristi, farmacisti.
Il lavoro fatto da tutti questi esperti ha portato alla pubblicazione di 4 papers in peer review journal e alla sottomissione di 2 papers attualmente in revisione.
I principali obiettivi di questo progetto sono stati:
- la presentazione dei dati clinici a supporto della terapia genica per emofilia A grave
- preparazione di statement per la diffusione di un survey Delphi tra i clinici esperti di emofilia, per raccogliere indicazioni sulla gestione della terapia genica per emofilia A in Italia
- focus sui bisogni ad oggi insoddisfatti dei pazienti con emofilia A
- costruzione di una partnership con gli specialisti clinici coinvolti nella gestione dell’emofilia A
- costruzione di una partnership con le associazioni pazienti nazionali e locali
- introdurre BioMarin come un partner di valore nel mondo dell’emofilia
- supportare la comunità scientifica nella pubblicazione di articoli scientifici di valore internazionale (ad esempio, consensus paper sulla gestione della terapia genica per emofilia A in Italia, reviews e Expert Opinion)
Il progetto ha dato vita ad una serie di progettualità a cascata, con il coinvolgimento di più clinici e stakeholders. Nello specifico:
- HAEMVOLUTION for PATIENTS: progetto di co-creation sviluppato con l’obiettivo di co-creare un survey per la raccolta di informazioni sugli unmeet needs dei pazienti emofilici, e materiali educazionali efficaci e con un lessico adeguato per consentire una piena comprensione da parte dei pazienti. Al progetto, oltre ad un clinico, una psicologa, e rappresentanti delle associazioni pazienti nazionali e locali, ha partecipato anche una linguista. I risultati di questo progetto sono stati presentati in una pubblicazione scientifica
- HAEMPATHY: progetto dedicato alla definizione di un patient journey specifico per supportare il percorso del paziente emofilico A trattato con la terapia genica.
- HAEMLEARNING: progetto di formazione a distanza (FAD) rivolta a medici e farmacisti ospedalieri, con l’obiettivo di erogare contenuti educazionali sulla terapia genica per emofilia A grave
- HAEMPOWERMENT: Expert Opinion che vede il coinvolgimento di un gruppo multidisciplinare di specialisti con l’obiettivo di promuovere un approccio all’emofilia patient-centered e basato sullo share decision making, per consentire alle persone affette da emofilia A di scegliere consapevolmente il proprio percorso di cura
- Expert Opinion sulla corretta gestione del paziente elegibile a terapia genica, dal punto di vista epatico: progetto editoriale che ha visto il coinvolgimento di 6 ematologi e 6 epatologi per definire gli aspetti epatologici di interesse associati al trattamento con valoctocogene roxaparvovec
- Sponsorizzazione di eventi ECM locali specifici con l’obiettivo di educare i clinici sui dati clinici di valoctocogene roxaparvovec nei centri trattanti l’emofilia