Takeda Italia
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Darvadstrocel è indicato per i pazienti adulti che sviluppano fistole perianali complesse nelle malattia di Crohn, Si tratta di una condizione rara e debilitante che colpisce principalmente pazienti giovani.
Le principali manifestazioni sono: dolore, sanguinamento, bruciore, febbre e perdite di secrezioni maleodoranti.
Una conseguenza dei ripetuti interventi chirurgici perianali e del decorso della malattia è l’insorgenza, in alcuni casi, di incontinenza fecale, che comporta un ulteriore pesante aggravio della condizione di vita dei pazienti, con implicazioni che riguardano gli aspetti psicologici ed emozionali e, più in generale, la vita sociale, professionale e sessuale.
Spesso per paura, pudore o imbarazzo, i sintomi vengono taciuti o sottostimati dai pazienti che vivono quindi una situazione di pesante isolamento.
Darvadstrocel fa parte della categoria ATMP (Advanced Therapy Medicine Product), una vera rivoluzione in ambito medico. Si tratta di farmaci a base di materiale biologico, personalizzati, che aspirano a guarire in un’unica somministrazione.
A differenza delle piccole molecole di sintesi chimica, e delle
macromolecole biotecnologiche, le ATMP sono costituite da cellule somatiche o acidi nucleici.
Darvadstrocel rappresenta una eccellenza perché è la prima terapia a base di cellule staminali mesenchimali allogeniche approvata da EMA. Viene prodotta nella Cell Factory di Takeda a Tres Cantos in Spagna, tramite un processo di manufacturing molto peculiare. Da un singolo donatore, opportunamente selezionato per evitare possibili infezioni, si possono ottenere fino a 2400 dosi, grazie al processo di espansione che questo tipo di staminali, le mesenchimali, può subire.
Possiamo definire darvadstrocel “una living therapy”: essendo ottenuta da materiale vivente, ha una shelf life di 72 ore. Il processo produttivo è sensibilmente più lungo e articolato, oltre che costoso, di quello dei farmaci tradizionali. Non si può procedere alla sterilizzazione, per cui la produzione avviene in un impianto di per sè sterile; inoltre si deve rispettare la catena del freddo, stabilità e sterilità devono essere garantite da un controllo rigoroso.
Grazie a queste sue caratteristiche, darvadstrocel ha vinto il premio Galeno 2018 come farmaco innovativo dell’anno.
In Europa ci sono già oltre 300 pazienti trattati in real life, con risultati molto incoraggianti. In Italia sono stati trattati 8 pazienti .
Il nostro obiettivo è rendere accessibile la terapia a tutti i pazienti che potrebbero beneficiarne.
Ad oggi non esiste una terapia risolutiva, né medica, né chirurgica, per queste persone.
Alcuni farmaci biologici sono risultati efficaci in diversi studi clinici, ma solo un terzo dei pazienti che rispondono alla terapia biologica mantiene la remissione ad un anno; inoltre l’utilizzo dei biologici è associato ad un certo numero di complicanze, quali lo sviluppo di gravi infezioni.
Darvadstrocel è una terapia farmacologica, somministrata one shot in ambiente chirurgico, minimamente invasiva, che, grazie al suo profilo di efficacia e sicurezza, rappresenta una speranza reale per queste persone.