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Larotrectinib è il primo farmaco approvato in Europa con indicazione “agnostica” per i tumori solidi con fusione dei geni NTRK, efficace sia in pazienti adulti che pediatrici indipendentemente dalla sede tumorale. È un farmaco altamente selettivo che si distingue per la sua efficacia e per il suo profilo di sicurezza.1
EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), nel suo report annuale “Human Medicine Highlights 2019” ha inserito larotrectinib (unico farmaco oncologico selezionato) nell’elenco dei farmaci che hanno fornito un importante contributo al miglioramento della salute pubblica in quanto rappresenta un progresso significativo in oncologia.2
Questo riconoscimento deriva dai risultati ottenuti con larotrectinib negli studi clinici, nei quali pazienti adulti e pediatrici con tumore caratterizzato da fusione genica TRK, hanno ottenuto un miglioramento rapido e duraturo della risposta tumorale e della qualità di vita, con un elevato tasso di risposta globale (ORR) del 79%, di cui 16% di risposte complete e 63% di risposte parziali una PFS 28,3 mesi e una OS di 44.4 mesi. La durata mediana della risposta tumorale è stata di quasi tre anni (35,2 mesi).3
Gli studi Navigate e Scout sono ancora in corso; nuovi dati ad un’osservazione prolungata e su un maggior numero di pazienti, presentati allo scorso congresso ASCO 2021, confermano il profilo clinico di efficacia e sicurezza a lungo termine di Larotrectinib, che mostra risposte rapide e durature con una tollerabilità favorevole.
In un dataset ampliato, costituito da 206 pazienti adulti e pediatrici che presentavano tumori con fusione NTRK in 21 diversi sottotipi istologici tumorali e valutabili per la risposta, è stato osservato un tasso di risposta globale (ORR), secondo valutazione dello sperimentatore, del 75% (IC 95%: 68 – 81), con il 22% di risposte complete (n = 45). Nei pazienti con metastasi cerebrali valutabili (n = 15), la ORR era del 73% (IC 95%: 45 – 92). Tra tutti i pazienti valutabili, la durata mediana della risposta (DoR) è stata di 49,3 mesi (IC 95%: 27,3 – non stimabile [NE]) a un follow-up mediano di 22,3 mesi. La sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) è stata di 35,4 mesi (IC 95%: 23,4 – 55,7) a un follow-up mediano di 20,3 mesi. La sopravvivenza globale (OS) mediana non è stata raggiunta a un follow-up mediano di 22,3 mesi, mentre la sopravvivenza a 36 mesi è risultata del 77% (IC 95%: 69 – 84) 4
Larotrectinib ha dimostrato di essere attivo anche a livello del sistema nervoso centrale: una sottoanalisi valuta l’efficacia di Larotrectinib in 33 pazienti pediatrici e adulti con tumori primitivi del SNC ed una fusione del gene NTRK, provenienti da due studi clinici (Navigate e Scout). In questi pazienti, la ORR è risultata pari al 30%, con una riduzione del volume tumorale nell’82% dei pazienti con malattia misurabile . Il tasso di controllo della malattia a 24 settimane è stato del 73% , la PFS mediana è stata di 18,3 mesi5
Inoltre, rispetto al tempo di progressione (TTP) con l’ultima terapia sistemica ricevuta prima di larotrectinib, il tempo di progressione di malattia o morte (PFS) durante il trattamento con larotrectinib, è stato prolungato in modo clinicamente significativo (Growth Modulation Index), indipendentemente dall’età, dal tipo di tumore o dal numero di terapie precedenti ricevute (dati ESMO 2019)6
Con l’approvazione di larotrectinib medici e pazienti possono avere a disposizione una terapia per combattere i tumori con fusione dei geni NTRK.