Premio Speciale Malattie Rare/Farmaci Orfani
PBChange Community – ADVANZ PHARMA SPECIALTY MEDICINE ITALIA
Nasce l’idea di dar vita ad un progetto digitale, multicanale, indirizzato a più specialisti con ’intento di supportare e facilitare lo scambio di informazioni e il networking tra clinici. Con il coinvolgimento di …
HEMOZONE – BIOVIIIx
Il progetto Emozone nasce durante il periodo acuto di pandemia con la volontà e l’obiettivo di continuare a supportare e sostenere i pazienti emofilici, tutelando la loro incolumità con un servizio di delivery …
ITP | In viaggio con Werlhofty – Sobi Italia
L’ITP issa le vele: un intrepido equipaggio di persone con trombocitopenia immune prende il largo nella regata delle Millevele perchè oggi anche con l’ITP si possono cavalcare le onde della vita.
deficit di AADC – Una vita ULTRA RARA da scoprire in TEMPO – PTC Therapeutics Italia
Il deficit di AADC ( deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici ) è una rara malattia neurometabolica autosomica recessiva, a cui consegue …
Changing Haemophilia® – Novo Nordisk
Con il progetto Changing Haemophilia vogliamo ribadire il nostro impegno nel guidare il cambiamento nell’ambito dell’emofilia e degli altri disordini rari della coagulazione.
SIGNOFSMA.IT – Novartis – divisione Gene Therapies
Questo sito è stato creato per aiutare ad individuare i primi segnali di atrofia muscolare spinale (SMA) sia dal punto di vista dell’operatore …
Disease awareness in Fabry Disease – Sanofi Specialty Care
La malattia di Fabry è una malattia rara e sottodiagnosticata che colpisce principalmente rene, cuore e cervello. Necessita di una gestione multidisciplinare che coinvolge numerosi specialisti …
Givosiran: la prima terapia RNAi per il trattamento della Porfiria Epatica Acuta – Alnylam Italy
Givosiran è il primo ed unico farmaco ad essere approvato per il trattamento della Porfiria Epatica Acuta (Acute Hepatic Porphyria – AHP) in adulti e adolescenti di età pari e superiore ai 12 anni.
Il cuore lo sa – AMIloidosi cardiaca: Ascolta, Monitora, Informati – Pfizer
Il cuore lo sa – AMIloidosi cardiaca: Ascolta, Monitora, Informati – è una campagna di informazione e sensibilizzazione sull’amiloidosi cardiaca da transtiretina, malattia rara e sottodiagnosticata, promossa da Pfizer.