Olipudasi Alfa

Sanofi
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Il deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) è una rara malattia da accumulo lisosomiale che genera uno spettro di fenotipi classificati come tipo A, B e A/B, a insorgenza e prognosi variabili, ma con decorso comunque ingravescente e potenzialmente letale.
Prima dell’approvazione di olipudasi alfa la gestione della malattia era limitata a terapie di supporto.
Olipudasi Alfa è una sfingomielinasi acida umana ricombinante che riduce l’accumulo di sfingomielina negli organi. Indicato, in pazienti pediatrici e adulti, come terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche, non centrali (non-Central
Nervous System) della ASMD di tipo A/B o B1, è il primo e ad oggi l’unico trattamento modificante il decorso di malattia2,3 e può eliminare la sfingomielina dagli organi invertendo le manifestazioni cliniche multisistemiche4

Referenze
1. Xenpozyme – Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto
2. European Medicines Agency (EMA). First therapy to treat two types of Niemann-Pick disease, a rare genetic metabolic disorder https://www.ema.europa.eu/en/news/first-therapy-treat-two-types-niemann-pick-disease-rare-genetic-metabolicdisorder. Ultimo accesso: 10/10/2023.
3. Syed YY. Olipudase Alfa in Non-CNS Manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency: A Profile of Its Use. Clin Drug Investig. 2023 May 3. doi: 10.1007/s40261-023-01270-x. Online ahead of print.
4. Wasserstein M, et al. Genet Med. 2022 Jul;24(7):1425-1436.