Ambito Eccellenze Malattie Rare/Farmaci Orfani
“Rete Epatologica Sarda” – Focus sulle Epatopatie Autoimmuni – ADVANZ PHARMA
I pazienti affetti da epatopatie croniche, che riconoscono alterazioni del sistema immunitario come meccanismi fisiopatologici di danno, riportano spesso un ritardo …
“Deficit di AADC Una vita ULTRA RARA da scoprire in TEMPO” – PTC THERAPEUTIC
Il deficit di AADC (deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici) è una malattia neurometabolica autosomica recessiva ultra-rara …
Destinazione Posso. Il mio viaggio con l’angioedema ereditario –Takeda Italia S.p.A.
Una campagna di awareness che inaugura una nuova narrazione dell’angioedema ereditario, trasmettendo conoscenza, senso di positività e fiducia nel futuro.
ALPHA LAB – CHIESI GLOBAL RARE DISEASES ITALIA
Alpha Lab è il progetto nato per favorire lo screening delle oligosaccaridosi per la malattia rara alfa mannosidosi. Il servizio, attivo da gennaio 2022 …
AVATTR discovering Advanced Views on hATTR – Alnylam
AVATTR è un programma educazionale per neurologi e cardiologi, creato da QBGroup e sponsorizzato in modo non condizionante da Alnylam con l’obiettivo di …
Associazione VIVI PORFIRIA ODV – Alnylam Italy – Associazione Vivi Porfiria
Vivi Porfiria nasce con lo scopo di sensibilizzare la collettività, le istituzioni e il mondo scientifico sulle condizioni dei malati affetti da porfiria.
Remo – BioMarin Pharmaceutical Italia
Il Progetto “Remo” è stato un viaggio che ha previsto a realizzazione di un cortometraggio di sensibilizzazione con la collaborazione di Associazioni Pazienti e Pazienti che hanno collaborato con una vera squadra …
Greater Together – Recordati Rare Diseases Italy Srl
Il neuroblastoma è una rara neoplasia extracranica pediatrica con sopravvivenza a 5 anni del 40%. Dinutuximab beta è un farmaco orfano innovativo per il NB ad alto rischio.
Fabry’s Kitchen_RARE BOOK – CHIESI GLOBAL RARE DISEASES
Il Progetto Fabry’s Kitchen è un progetto di sensibilizzazione sulla malattia di Anderson-Fabry che ha come obiettivo quello di offrire ai pazienti uno strumento utile per migliorare la gestione di alcuni aspetti …
What AI Feel – Sobi Italia
L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia del midollo osseo dovuta da una mutazione casuale. È una malattia rara, colpisce circa 2-5 persone ogni milione di abitanti. L’EPN ha un forte impatto …
PASSATA È LA TEMPESTA. Diario di bordo – Sobi Italia
I pazienti affetti da epatopatie croniche, che riconoscono alterazioni del sistema immunitario come meccanismi fisiopatologici di danno, riportano spesso un ritardo nella diagnosi a causa di un andamento insidioso
florio HAEMO – Sobi Italia
florio HAEMO (Florio GmbH) è un medical device rivolto alle persone con emofilia A o B (o ai loro caregiver) in profilassi con terapia sostitutiva guidata dalla PK. Nello specifico è stato progettato come un’applicazione …
Make the Difference Together – UCB Pharma
Il progetto “Make the Difference Together” nasce per migliorare la cura dei pazienti affetti da Sindrome di Dravet (DS) e Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), gravi forme di epilessia farmacoresistente.